Проект «Чтобы видеть!» — номинация «Общество» — премия «Сделано в России — 2025»

Пациенты как венчурные инвесторы

Пациентское сообщество «Чтобы видеть!» приняло на себя функции биотех-стартапа. Цель — профинансировать и сопроводить разработку первой в мире генной терапии для болезни Штаргардта. Эта терапия останавливает прогрессирующую потерю зрения. Это редкое генетическое заболевание, которое, увы, не представляет коммерческого интереса для фармгигантов. 

Партнером выступила лаборатория ПГМУ им. Сеченова, где учёные сначала создали компьютерную модель препарата, а затем синтезировали его. Следующий шаг полностью обеспечила некоммерческая организация: с октября по декабрь 2024 года она собрала средства на закупку лабораторных мышей с той же генетической мутацией, что и у людей.

Сейчас первый, ключевой этап доклинических испытаний на этих мышах завершён, идет обработка результатов. В случае успеха это создаст прецедент: лекарство, способное спасти зрение тысячам людей, будет разработано не по инициативе рынка, а на средства и по заказу самих пациентов.

Все претенденты на премию в номинации «Общество» здесь

Все номинации премии здесь