Учёные впервые применили прайм-редактирование для изменения ДНК внутри тела человека
Учёные американской компании Prime Medicine впервые использовали технологию редактирования генов для изменения ДНК непосредственно в организме человека. Для коррекции генетической мутации в клетках печени, связанной с болезнью Вильсона, применялся высокоточный инструмент «прайм-редактирование», пишет журнал Nature.
Болезнь Вильсона — редкое состояние, при котором организм не может выводить избыток меди. Её вызывают мутации в гене ATP7B, отвечающем за выработку белка, который удаляет лишнюю медь из печени. Без лечения она накапливается до токсичного уровня, провоцируя тяжёлые поражения печени, нарушения работы нервной системы и неврологические расстройства.
Существующие методы терапии требуют пожизненного приёма препаратов, выводящих медь. Редактирование генов предлагает потенциальную возможность однократного исправления дефекта. Стандартные технологии вроде CRISPR-Cas9, как правило, отключают гены, а не переписывают их. Прайм-редактирование работает как микроскопический текстовый редактор, способный с высокой точностью вставлять, удалять и заменять участки ДНК.
Разработанное Prime Medicine лечение доставляет инструменты редактирования в клетки печени с помощью крошечных липидных наночастиц. Редактирование ДНК прямо в организме позволяет избежать дорогостоящего и рискованного процесса извлечения клеток пациента, их модификации в лаборатории и повторного введения. Традиционные процедуры клеточного редактирования часто требуют от пациентов прохождения жёсткой химиотерапии, чтобы освободить место для отредактированных клеток.
«Я и не мечтала, что при моей жизни это применят для лечения моего редкого заболевания. Это будет действительно захватывающий год», — заявила президент Ассоциации по борьбе с болезнью Вильсона Ронда Роуленд.
Однако эксперты предупреждают, что редактирование генов в организме несет свои сложности. Врачи не могут проверить полную точность изменений до того, как клетки начнут делиться. «Всё зависит от того, какие риски вы готовы принять», — сказал инженер-биомедик из Висконсинского университета в Мэдисоне Кришану Саха.
Ожидается, что Prime Medicine представит первые клинические результаты испытания в следующем году. Тогда же будут объявлены решения по другим методам CRISPR-терапии, которые в настоящее время ожидают одобрения регуляторов.