Исследование показало, что всего одна инъекция специального редактирующего гены коктейля способна остановить прогрессирующую глухоту у мышат. В будущем это поможет лечить генетическую глухоту у людей.

Почти половина всех случаев глухоты обусловлена генетически. Исследование, опубликованное в журнале Nature, посвящено мутации в гене ТМС1. Всего одна «неправильная» буква в генетическом коде приводит к потере волосяных клеток внутреннего уха. Именно эти волоски вибрируют в ответ на звуковые волны. Нервные клетки воспринимают их движение и передают информацию в мозг, которая воспринимается как звук.

Если ребенок унаследует мутировавший ген ТМС1 от одного из родителей, он начнет терять слух в первые годы жизни и полностью оглохнет к 10-15 годам. При этом у него может быть здоровая версия этого же гена, унаследованная от другого родителя. Ученые использовали технологию редактирования генов Crispr-Cas9, которая действует как молекулярные ножницы и позволяет отключить ген-мутант. Опыты на мышах показали, что через восемь недель после этого волосяные клетки внутреннего уха полностью восстанавливаются.