США одобрили терапию с применением «генетических ножниц»

Власти США одобрили препарат Casgevy, основанный на системе редактирования генов CRISPR. Об этом сообщает Reuters со ссылкой на Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Ранее в ноябре аналогичное разрешение выдали в Великобритании. Помимо Casgevy, одобрение также получил препарат Lyfgenia.

Новое лекарство предназначено для борьбы с серповидноклеточной анемией. Это наследственное заболевание, связанное с нарушением строения белка гемоглобина. В США от недуга, вызывающего приступы боли и повреждения внутренних органов, страдают около 100 тысяч человек.

Препарат Casgevy создан специалистами компаний Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics. В ходе испытаний генную терапию прошли 44 пациента с серповидноклеточной анемией. После лечения 95% участников эксперимента сообщили, что больше не страдают от болевых приступов.

По данным CNBC, терапия с помощью Casgevy начинается с извлечения стволовых клеток из костного мозга пациента. Затем они подвергаются генному редактированию в лаборатории. После курса химиотерапии измененные клетки возвращают в организм. Восстановление и реабилитация занимают несколько месяцев.

Технология CRISPR, которую иногда называют «генетическими ножницами», разрабатывается с 1980-х годов. Аббревиатура расшифровывается как «регулярно расположенные группами короткие палиндромные повторы». Комплекс CRISPR позволяет находить и редактировать определенные последовательности ДНК. За изобретение современной версии этой технологии Эмманюэль Шарпантье и Дженнифер Даудна в 2020 году получили Нобелевскую премию по химии.