В России появился самый дорогой препарат в мире «Золгенсма». Его используют при лечении спинальной мышечной атрофии

«Первые упаковки "Золгенсма" получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы "Честный знак"», — говорится в сообщении организации. Там уточняется, что три упаковки препарата уже использовали в московской Морозовской детской больнице и Национальном медицинском исследовательском центре здоровья детей.

Что еще известно:

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое генетическое заболевание, которое характеризуется нарастающей мышечной слабостью. У пациентов с этим недугом наблюдается мутация гена SMN1, которая вначале приводит к слабости мышц, затем к параличу и удушью.

В России для лечения СМА доступны три препарата: «Спинраза», «Эврисди» и «Золгенсма». Первые два необходимо принимать до конца жизни, тогда как «Золгенсма» может вылечить ребенка в возрасте до двух лет за один укол. Этот препарат был зарегистрирован в России в декабре прошлого года.

Ранее о том, как пациенты со спинальной мышечной атрофией борются за жизненно важные препараты в России, писал «Сноб».

Следить за событиями удобно в нашем новостном телеграм-канале. Присоединяйтесь