В России официально появилась «Золгенсма» — самый дорогой препарат в мире, который применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом пишет ТАСС со ссылкой на Центр развития перспективных технологий, который является оператором системы маркировки лекарств
«Первые упаковки "Золгенсма" получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы "Честный знак"», — говорится в сообщении организации. Там уточняется, что три упаковки препарата уже использовали в московской Морозовской детской больнице и Национальном медицинском исследовательском центре здоровья детей.
Что еще известно:
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое генетическое заболевание, которое характеризуется нарастающей мышечной слабостью. У пациентов с этим недугом наблюдается мутация гена SMN1, которая вначале приводит к слабости мышц, затем к параличу и удушью.
В России для лечения СМА доступны три препарата: «Спинраза», «Эврисди» и «Золгенсма». Первые два необходимо принимать до конца жизни, тогда как «Золгенсма» может вылечить ребенка в возрасте до двух лет за один укол. Этот препарат был зарегистрирован в России в декабре прошлого года.
Ранее о том, как пациенты со спинальной мышечной атрофией борются за жизненно важные препараты в России, писал «Сноб».
Следить за событиями удобно в нашем новостном телеграм-канале. Присоединяйтесь