Российская биотехнологическая компания BIOCAD подала в Минздрав документы для регистрации первой отечественной разработки для генной терапии гемофилии B. Об этом сообщает ТАСС со ссылкой на пресс-службу организации.

Работа велась более семи лет. Собственные инвестиции компании в создание препарата и его исследование превысят 3 млрд рублей. Препарату присвоено международное непатентованное наименование (МНН) арвенакоген санпарвовек. 

Регистрационное досье направлено на основе данных клинического исследования объединенных фаз I-II, в котором приняли участие более 20 мужчин с тяжелой формой гемофилии В. Промежуточные результаты исследования показали стабильную эффективность и хороший профиль безопасности препарата.

После получения регистрационного удостоверения препарат обычно становится широко доступен пациентам в течение одного-трех лет, рассказали в компании. Несмотря на подачу заявки на регистрацию геннотерапевтического препарата, наблюдение за всеми участниками клинического исследования продолжится минимум пять лет, а также планируется набор новых участников для III фазы исследования.

Международный день гемофилии отмечается ежегодно 17 апреля. Гемофилия — это редкое наследственное заболевание, связанное с нарушением свертываемости крови из-за мутации в X-хромосоме, приводящей к дефициту определенного фактора крови. По состоянию на 2023 год в России зарегистрировано 1354 пациента с гемофилией В.

Читайте также
Первая пациентка с раком крови прошла лечение российским препаратом

В прошлом месяца BIOCAD начала исследование препарата от системной красной волчанки. Над его созданием компания работала более четырех лет и инвестировала порядка 1,5 млрд рублей. Препарат уже прошел доклинические и физико-химические испытания. Летом 2024 года BIOCAD запустила исследование детского препарата от псориаза.