Ученые из Университета Пенсильвании достигли значительного успеха в лечении врожденного амавроза Лебера — редкого генетического заболевания глаз. В ходе эксперимента с применением генной терапии зрение у 15 пациентов улучшилось в 100 раз, а у двоих — в 10 000 раз после получения максимальной дозы препарата.

Врожденный амавроз Лебера — это наследственное заболевание, вызывающее потерю зрения в раннем детстве. По статистике, от заболевания страдает один человек на 81 тысячу. Причина недуга — мутации в генах, чаще всего в GUCY2D, который отвечает за производство белков, необходимых для нормального зрения.

Читайте также
Второй пациент с чипом Neuralink в голове научился играть в CS 2 силой мысли

В исследовании приняли участие 15 человек, включая троих детей, страдающих значительной потерей зрения. Им была введена генная терапия ATSN-101 под сетчатку с использованием микроорганизма AAV5. Терапия была направлена на исправление генетических нарушений, вызывающих болезнь. Введение препарата осуществлялось хирургическим путем.

Пациентов регулярно тестировали на улучшение зрения, проверяя его четкость и способность видеть в условиях низкой освещенности. Большинство участников отметили улучшение зрения в 100 раз, а у двух пациентов из группы, получивших максимальную дозу, зрение улучшилось в 10 000 раз. Один из них сообщил, что смог впервые ориентироваться на улице ночью благодаря свету костра.