Большая часть прорывных разработок в медицине, происходящих в последние годы, находится в области генетики и иммунологии. То есть речь идет о том, чтобы при помощи генной инженерии и изменения генома задействовать естественную иммунную систему самого пациента, допустившую сбой и не справившуюся с болезнью. Другими словами, «починив» поломку иммунной системы при помощи изменения на уровне генома, ученые дают возможность организму излечить себя самому.

Все началось около шести месяцев назад, когда после удачных клинических исследований на людях, от которых американский госрегулятор FDA уже не мог отмахнуться, впервые в истории был разрешен к применению в рядовой клинической практике метод генетического перепрограммирования Т-клеток иммунной системы для лечения острого лейкоза (лейкемии) – тяжелейшего онкогематологического заболевания. (Об этом я недавно рассказывал в редакционной статье «Сноба»).

Как израильский врач, практикующий в данной области и уже несколько лет использующий иммунотерапию, могу сказать, что об описанном методе генетической терапии можно говорить как о квантовом скачке – серьезнейшем изменении правил в поле науки и медицины. Под давлением неопровержимых результатов клинических исследований впервые был прорван барьер, запрещающий модификацию человеческого генома. 

Итак, стеклянный потолок пробит, и, как и можно было ожидать, данный метод начали использовать для лечения и других заболеваний.

Так, например, около двух месяцев назад американское бюро по надзору за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами FDA сертифицировало два новых препарата генной терапии:

Первое – Luxturna  компании Spark Therapeutics для лечения врожденной слепоты. При помощи данного метода здоровая копия мутировавшего гена подсаживается в клетки сетчатки глаза пациента, и организм начинает производить недостающий белок, необходимый для нормального функционирования зрения.

Второе только что сертифицированное лекарство генной терапии Yescarta компании Gilead от неходжкинской лимфомы – тяжелейшего гематологического заболевания.

А буквально несколько дней назад было объявлено, что после первой удачной стадии клинических испытаний на людях, в 2018 году в Израиле будет проведена вторая стадия расширенного исследования применения метода генетической терапии для лечения еще одного тяжелейшего гематологического заболевания – гемофилии, не являющейся онкологией.

И все это говорит о том, что генетическая терапия, как часть иммунотерапии, подходит для излечения не только онкологических заболеваний.

Онкология действительно у всех на слуху. Но ведь существует множество тяжелейших неизлечимых заболеваний, с ней не связанных. Например та же гемофилия класса А проявляется у одного из 5000 новорожденных! Это очень часто встречающееся заболевание, и люди, подверженные этому страшному недугу, на протяжении всей своей жизни вынуждены испытывать тяжелейшие страдания и ограничения – они не только не могут вести активный образ жизни, но даже боятся ходить. Ведь при малейшей травме из-за проблем со свертываемостью эти люди могут истечь кровью и умереть. Больные гемофилией всю жизнь страдают от чудовищных болей в суставах и вынуждены по нескольку раз в неделю получать инфузии фактора свертываемости крови, чтобы выжить. При этом многие все равно не выживают.

И все это в дополнение к уже разрешенным препаратам генетической терапии от острого лейкоза, нехождкинской лимфомы и врожденной слепоты, которые я упоминал в этой статье.

Хочется сказать пару слов и об общей тенденции на рынке современных «прорывных» лекарств. В 2017 году американским FDA было сертифицировано для клинического использования аж 46 новых препаратов, не включая лекарства генетической терапии, что вдвое больше, чем в предыдущем году. Примерно так же обстоит ситуация и в европейском агентстве по надзору за лекарствами – EMA. Дело в том, что глава FDA Скот Готлиб принял новую стратегию – облегчение бюрократических процедур для разрешения максимального количества «прорывных» препаратов схожего действия от разных производителей. И все это для того, чтобы повысить конкуренцию между производителями, и тем самым привести к падению цен на эти лекарства, которые на сегодняшний день не по карману большинству населения.

Примером является недавняя сертификация двух новейших препаратов для лечения сахарного диабета: Steglatro и Ozempic.

Но даже и без связи с желанием госрегуляторов США и Европы содействовать беспрепятственной сертификации новейших лекарств, уже совершенно очевидно, что наука и медицина вышли на новый виток, и в ближайшие годы мы станем свидетелями излечения все новых заболеваний, считавшихся ранее неизлечимыми.

Более подробно о современных методах лечения онкологических (и не только) заболеваний, я рассказываю в эфире телеканала ITON-TV.