Стоимость одной дозы лекарства — 2,1 миллиона долларов, это препарат, который единовременно вводят в вену. Сейчас Zolgensma разрешено продавать только на территории США. Компания запустит свою программу для стран, где продажи препарата еще не ободрили.

The Wall Street Journal сравнивает программу Novartis с лотереей. Производитель Zolgensma будет выделять примерно 100 доз лекарства в год, а раз в две недели специальная комиссия будет тянуть жребий среди заявок от врачей и распределять препарат среди больных детей.

Что еще известно:

Подход Novartis — «очень жестокий», считает основатель британской организации по защите прав людей со спинальной мышечной атрофией на доступ к лечению TreatSMA Кацпер Русински. По его словам, родители больных детей предпочли бы, чтобы программа в первую очередь учитывала, насколько препарат необходим тому или иному пациенту. Так делают многие компании, замечает The Wall Street Journal: они рассматривают каждый запрос на бесплатное лекарство отдельно и часто направляют подходящих пациентов на клинические испытания.

Представитель Novartis заявил изданию, что компания выбрала такой подход, чтобы не ущемлять права некоторых пациентов. «Это тяжелая этическая дилемма. К сожалению, идеального решения не существует», — приводит его слова The Wall Street Journal.

О заболевании:

Спинальная мышечная атрофия — наследственное заболевание. Оно вызывает нарушение функции нервных клеток спинного мозга, в результате чего мышцы становятся слабыми и атрофируются, а пациент становится обездвиженным. От самой тяжелой формы спинальной мышечной атрофии только в Европе страдают около 1,6 тысячи детей. Радикального лечения этого заболевания не существует.